¿Qué país acaba de aprobar el acceso a medicación para una enfermedad rara?
Hay un país que acaba de aprobar Raxone, Idebenona para una enfermedad rara, ¿quieres saber cuál es?
En esta ocasión contamos una buena noticia para las personas en Inglaterra afectadas por Neuropatía óptica hereditaria de Leber, LHON. Y es que el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención del Reino Unido (NICE) ha dado un paso crucial al aprobar el uso de la idebenona, conocida comercialmente como Raxone (Chiesi), para el tratamiento de esta enfermedad rara en pacientes a partir
de los 12 años.
Se espera que la guía definitiva del NICE se publique en este mes de septiembre, y a partir de esa fecha, el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido pondrá el tratamiento a disposición de los pacientes en un plazo de tres meses.
¿Qué es la Neuropatía Óptica de Leber y por qué este avance es tan importante?
La NOHL, o LHON por sus siglas en inglés, es una enfermedad genética rara que afecta la visión de manera repentina y sin dolor. Suele aparecer en niños y adultos jóvenes, y en menor proporción en mujeres, provocando pérdida de visión central. Es una patología que cambia la vida de quienes la padecen y sus familias.
En líneas generales, las opciones de tratamiento son muy limitadas. Por eso, la aprobación de la idebenona es un gran avance para las personas diagnosticadas en este país. Se administra en tabletas orales y es el primer fármaco autorizado para tratar las causas de esta enfermedad.
Como comenta el profesor Patrick Yu-Wai-Man, oftalmólogo de la Universidad de Cambridge: "Este nuevo medicamento será un gran alivio para la comunidad de NOHL, ya que brinda esperanza a quienes han experimentado una pérdida visual significativa a causa de este trastorno genético mitocondrial".
¿Y qué pasa con el acceso a Raxone en España?
Mientras el Reino Unido celebra esta noticia, es inevitable preguntarse: ¿qué ocurre en España? A pesar de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó la idebenona (Raxone) en 2015 para el tratamiento de LHON, el acceso a este fármaco en nuestro país ha sido un camino lleno de obstáculos para los pacientes.
Durante años, la mayoría de los afectados no han podido beneficiarse del único tratamiento autorizado en Europa. En 2021, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos propuso no incluir Raxone en la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS), argumentando "incertidumbres" sobre su valor terapéutico y el impacto presupuestario.
Ante esta situación, en España, la Asociación de Atrofia del Nervio Óptico de Leber (ASANOL) viene luchando por el derecho de las personas afectadas a recibir este tratamiento, señalando que en otros países europeos el fármaco ya está disponible en hospitales.
Enfermedades raras en los tribunales
Afortunadamente, la justicia ha comenzado a dar la razón a los pacientes. Este es el caso de Pablo Andrada, un joven con LHON que reside en Plasencia (Cáceres). En resumen, , una sentencia del Tribunal Supremo ha dictaminado que la negativa de un servicio de salud público de Extremadura a suministrar este medicamento a un paciente de NOHL vulnera su derecho a la integridad física y a la igualdad. Esta resolución reconoce el derecho de los pacientes a recibir el fármaco si los informes médicos lo recomiendan.
Estamos ante un precedente vital que podría abrir la puerta a que más pacientes en España tengan acceso a este tratamiento tan necesario.Aunque, ¿enserio que hay que llegar a este extremo?
¿Conocías la Neuropatía Óptica de Leber? Comparte tu opinión o experiencia en los comentarios.
¿No te parece lamentable? Las comunidades autónomas impiden el acceso normal a este tratamiento. La barrera que se crea es impresionante, no somos iguales unos ciudadanos y otros.
La única opción terapéutica para esta patología y los pacientes carecen de oportunidad para ser tratados.
Preguntas Frecuentes (FAQ)
La NOHL, o LHON por sus siglas en inglés, es una enfermedad genética rara que provoca una pérdida repentina de la visión central, generalmente en niños y adultos jóvenes. Afecta principalmente a la visión, cambiando la vida de quienes la padecen y sus familias.
Raxone, cuyo principio activo es la idebenona, es el primer fármaco autorizado para tratar las causas de la NOHL. Se administra en tabletas orales y su aprobación en países como el Reino Unido representa un gran avance, ya que las opciones de tratamiento para esta enfermedad son muy limitadas.
El Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención del Reino Unido (NICE) ha aprobado el uso de Raxone (idebenona) para el tratamiento de la NOHL en pacientes de 12 años o más. Se espera que el tratamiento esté disponible para los pacientes a través del Servicio Nacional de Salud (NHS) en los próximos meses.
A pesar de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó el uso de idebenona en 2015, en España el acceso ha sido complicado. La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos propuso no financiar el fármaco, lo que ha llevado a la Asociación de Atrofia del Nervio Óptico de Leber (ASANOL) y a pacientes individuales a luchar por su derecho a recibir el tratamiento.
Sí. Una sentencia del Tribunal Supremo ha dictaminado que negar el suministro de Raxone a un paciente de NOHL vulnera su derecho a la integridad física y a la igualdad. Este fallo sienta un precedente importante que podría facilitar que más pacientes en España tengan acceso al tratamiento si los informes médicos lo recomiendan.
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