Acceso a idebenona aprobada en Inglaterra, mutación ND4, ensayos clínicos y concienciación en España La Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON) es una enfermedad rara mitocondrial que provoca pérdida súbita de visión central, afectando principalmente a hombres jóvenes, y en menor proporción a mujeres. En los últimos meses hemos visto actualizaciones para LHON en el tratamiento, la investigación genética y la concienciación social en torno a esta patología. A continuación, recopilamos los temas más relevantes publicados recientemente en Rincón Poco Frecuente . 1. Inglaterra aprueba idebenona (Raxone) para LHON La noticia más destacada llega desde Reino Unido: el Instituto Nacional de Excelencia en Salud (NICE ) ha aprobado la idebenona (Raxone) como tratamiento para pacientes con LHON mayores de 12 años. El fármaco estará disponible en el Servicio Nacional de Salud británico (NHS) en un plazo estimado de tres meses. En España, aunque la Agencia Europea del Medicamento (EMA) l...

Hay un país que acaba de aprobar Raxone, Idebenona para una enfermedad rara, ¿quieres saber cuál es? En esta ocasión contamos una buena noticia para las personas en Inglaterra afectadas por Neuropatía óptica hereditaria de Leber, LHON.  Y es que el  Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención del Reino Unido (NICE) ha dado un paso crucial al aprobar el uso de la idebenona , conocida comercialmente como Raxone (Chiesi), para el tratamiento de esta enfermedad rara en pacientes a partir de los 12 años. Se espera que la guía definitiva del NICE se publique en este mes de septiembre, y a partir de esa fecha, el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido pondrá el tratamiento a disposición de los pacientes en un plazo de tres meses. ¿Qué es la Neuropatía Óptica de Leber y por qué este avance es tan importante? La NOHL , o LHON por sus siglas en inglés, es una enfermedad genética rara que afecta la visión de manera repentina y sin dolor. Suele aparecer en niños y adu...